HN14737
ついに突破口！FDAが転移性膵臓がんに対する初の分子標的薬を承認
FDA Approves First in Class Targeted Therapy for Metastatic Pancreatic Cancer
leopoldj・約13時間前
議論
11件米食品医薬品局（FDA）は、転移性膵臓がんの治療において初となるクラスの分子標的薬を承認しました。これは、これまで治療が困難とされていた膵臓がん治療における画期的な進歩であり、新たな希望の光となります。
父は2020年に膵臓がんで亡くなったよ。何度も医者に不調を訴えていたのに、下剤を渡されて帰されるだけだった。結局、母が救急外来に連れて行った時にはすでに末期まで進行していて、それから1ヶ月も経たずに亡くなってしまった。
職場の同僚も似たような話だったな。ある日体調不良で早退して、数日後に上司から膵臓がんであると知らされた。その数週間後に職場へ挨拶に来てくれたけれど、その10日後には亡くなった。
がんは本当にクソだ。
転移性膵臓がんは、このクラスのRAS阻害剤の最初の適応症だけど、間違いなくこれが最後にはならないだろうね。この薬が承認されるがんは他にもたくさん出てくるはずだ。多くの臓器のがんにおいてKRASを活性化する変異はかなりの割合で存在するけれど、これまで薬のターゲットにするのがあまりに難しくて、何十年も前には「創薬不可能（undruggable）」だとさえ言われていたんだ。
この新薬で起きているのは少し新しいメカニズムで、タンパク質の酵素作用を邪魔するのではなく、KRASと一般的な「ヘルパー」タンパク質との間の接着剤として働き、RASのシグナル伝達を乱すというものだ。こういう分子接着剤のメカニズムはここ10年でいくつか例が出てきているけど、これは本当に素晴らしい成果を出した薬だよ。すごく驚きだし、おかげで多くの人がこの分子接着剤をどうやって見つけるかに力を注いでいる。
データもさることながら、今回の承認で注目すべきはFDAが新薬承認申請（NDA）を受理してから承認までのスピードだ。わずか1ヶ月ちょっとだよ。優先審査や標準審査で歴史的に見てきた8〜12ヶ月という期間と比べると一目瞭然だ。これはFDAのCNPVパイロットプログラム[0]によって可能になったものだ。
ASCOでのデータ発表後の以前の議論はこちら：https://news.ycombinator.com/item?id=48517199
[0] https://www.fda.gov/industry/commissioners-national-priority...
父は2019年12月に膵臓がんと診断されたけど、幸運にも検診で肝機能の数値に異常があることに気づいた看護師のおかげで、早期に発見できたんだ。医者と相談するように言ってくれたのは本当に感謝している。
COVIDの初期に病気であることの辛さは想像できるだろう。ましてや何時間も化学療法を受けるために病院へ通うとなればなおさらだ。家族としては幸運なことに、父は治療にうまく反応してくれて、2023年後半に亡くなるまで数年長く一緒に過ごせた。
がんは恐ろしい病気だけど、膵臓がんは普段健康な時に発見するのが極めて難しいため、特にひどい。レトロウイルスに対する集中的な医学研究が、RAS阻害剤のようなこれほど重要な成果をもたらしたことは、まさに奇跡と言っていい。
まだ先の話だけど、もし私たちががんと診断される病気の大部分を本当に克服できたら、真のユートピアへ大きく一歩近づくことになるね。
私の妹も10月に膵臓がんと診断されて（48歳だった）、6月に亡くなったよ。
膵臓がんに苦しむ人々のために、このような薬が開発されたのは嬉しい。妹が経験したようなことを誰にも味わわせたくないからね。
もう少し早く世に出てくれていればと、どうしても思ってしまうよ。
素晴らしいニュースだね。転移治療の研究は資金不足が続いていたけれど、免疫療法やその他の治療法が驚くべき可能性を見せている。
母は境界型ステージ4の膵臓がんと診断された。幸運にも、積極的にホイップル手術を行ってくれる外科医に恵まれて、予後4〜6ヶ月と言われたところを4年近く生きることができた。
あの時間を母と過ごせたのは本当に幸運だった。膵臓がんは生存率や生活の質の観点から見ても、最も恐ろしいがんの一つだね。
治療法においてようやく有意義な進歩が見られるのは本当に嬉しいことだ。
義父が1ヶ月ほど前に、肺に転移したステージ4の膵臓がんと診断された。今日のニュースを見て妻は大きな希望を抱いたんだけど、腫瘍専門医から「薬は承認されたけれど、処方できるようになるには数ヶ月かかる」と言われてすぐに打ち砕かれてしまった。
義父は数週間前から抗がん剤を始めたけど状態が急激に悪化して、それ以来ずっと入院している。ICUと一般病棟を行ったり来たりだ。腹水が5日で6リットルも溜まってしまい、抜くと血圧が下がってICUへ逆戻り。アルブミンを投与して血圧が安定したら一般病棟へ戻るの繰り返しだ。最初の化学療法が終わった時点で、医者からは全身状態が悪すぎるという理由で治療を打ち切られてしまった。
ジョンズ・ホプキンス病院から車で1時間のところに住んでいるから予約を取っていたんだけど、歩くことさえできなくなってキャンセルせざるを得なかったんだ。
担当医は最初の化学療法の時にdaraxonrasibという選択肢があるとは言っていたけど、化学療法を試した後じゃないと対象にならないと言っていたから、薬自体はあるのは確かなんだ。義父のためにこの薬を入手する方法について、何かアドバイスはないだろうか？
最高なニュースだね！