医療現場の革命！病院と大学が挑む、低コストなドラッグ・リポジショニングの最前線

病院や大学といった研究機関が、既存の薬を別の疾患治療に転用する「ドラッグ・リポジショニング（適応外使用の最適化）」に注力しています。この取り組みにより、新薬開発コストを大幅にカットしつつ、より安価でスピーディーな治療選択肢を提供することが期待されています。

治療が必要で（リスクを負ってでも）治療したいと思っている人たちは、どうやって薬の転用（ドラッグ・リポジショニング）に関する研究を知るんだろう？

そういう研究は素晴らしいけど、メーカーの同意を得る（あるいは自分でメーカーになる）ことなしに、既存の薬の適応を拡大するような規制の枠組みがないんだよね。つまり、どの適応外使用が有効かを明らかにはできても、公式に認められた使用法にはできないってこと。

私は「Cures Within Reach」という非営利団体を支援してるよ。彼らは薬の転用に特化してて、特に希少疾患に力を入れてる。https://www.cureswithinreach.org (https://www.cureswithinreach.org) うちの家族も患っているハンチントン病の重要な研究にも資金提供してくれてるんだ。こういう病気だと、大手製薬会社が全く新しい薬を開発するために努力するなんてまずあり得ないけど、既存の薬を転用することで、希少疾患を抱える人たちにも症状を和らげるチャンスが生まれるんだ。

面白いね！適切な研究を通じて学べることはたくさんあるはずだよ。これまで思いつかなかったような問題解決への道筋が見つかるかもしれない。

関連した話だけど、私がずっと好きな記事の一つがこれ。https://www.propublica.org/article/revlimid-price-cancer-cel... (https://www.propublica.org/article/revlimid-price-cancer-celgene-drugs-fda-multiple-myeloma)

もしMatt MightによるMiniKanrenを使ったプレシジョン・メディシン（精密医療）についてのトークをまだ見てないなら、きっとインスピレーションをもらえるはずだよ。https://www.youtube.com/watch?v=Rt3XyeFHvt4 (https://www.youtube.com/watch?v=Rt3XyeFHvt4)

今スプラバトを使ってるんだけど、これこそアメリカの医療システムのインセンティブがいかに壊れているかを象徴してると思う。スプラバトはエスケットアミンで、ケタミンを改造したもの。ケタミンは鏡像異性体で構成されてて、その右側の分子だけを取り出したのがエスケットアミンなんだ。なんでこんなことをしたかというと、ケタミンは特許が切れてるから、特許を取るためにわざわざ改造する必要があったわけ。でも、実際にはエスケットアミンの方がケタミンより効果が低いというエビデンスもあるんだよね。自分にとってはすごく安いけど、保険会社はこの治療に月1万7000ドルも払ってる。ケタミンならもっと効果があって、会社側にとってもすごく安く済むはずなのに、FDAの承認がないからやらない。つまり、彼らは効果の低い治療法のために大金を払ってるってこと。保険会社が結束して研究資金を出せば、長期的には巨額の節約になるはずなんだけど、実際にはそうしていないんだ。

眼科医と仕事をした経験から少し話すね。「失明の主要な原因の治療にがん治療薬を使う」という記事は、加齢黄斑変性の治療にベバシズマブ（商品名アバスチン）を使う話のことを指しているはず。アバスチンとルセンティスは分子レベルでは同じ薬なんだ。違いはアバスチンが眼球注射用には梱包されていないことと、ルセンティスの価格が1回1500ドルくらいなのに対して、アバスチンは50ドル程度ってことかな。調剤薬局にはアバスチンを眼球に注射できる形式に詰め替えてくれるところもあるよ。でも、多くの眼科医は詰め替え過程で汚染のリスクがあるから、アバスチンの使用をためらうんだ。頻繁にあるわけじゃないけど、私の知る眼科医はみんな、患者の目に感染症を持ち込むことをすごく恐れている。1回1450ドルを節約するために、どれくらいのリスクなら許容できるだろうね？ 100分の1？ 1000分の1？ 私の知り合いの眼科医はアバスチンを使う人だったけど、調剤薬局から届くバッチごとに細菌培養の検査をしてて、実際に細菌が検出されたことが一度あったらしい。もし検査してなかったら、そのバッチを注射した患者全員が眼内炎のリスクにさらされてたはず。眼内炎は笑い事じゃ済まないよ。視力を失うこともあるしね。その眼科医の同僚の中には、患者の費用を抑えるためにこの方法を使っていた人が何人もいたけど、その事件をきっかけにやめてしまったよ。「薬価は狂ってるし、医療提供者にとってこの問題は複雑すぎる」という以上の結論は私には出せないな。

そうなんだけど、本当に厳しいよね。スタンフォード大学医学部の予算の50%は製薬業界から来てるって聞いたことがある。メッセージを広めるのは至難の業だよ。（Googleの最大の広告主である）製薬業界がGoogleの検索結果にも影響を与えてるんじゃないかと思ってる。COVIDとがんに関する情報を扱うサイトを貼っておくね。https://imahealth.org/ (https://imahealth.org/)

薬の転用ってどういうこと？