「お腹の中で治療」が現実に。世界初、胎児の二分脊椎症への幹細胞治療で安全性が確認

最新の研究により、胎児が子宮内にいる間に「二分脊椎症」を修復する世界初の幹細胞療法について、その安全性が確認されました。これまで出生後の対応がメインだったこの疾患に対し、幹細胞を活用して出生前にアプローチする手法は、バイオテクノロジーにおける大きな進歩です。今後の医療現場での応用が期待されています。

幹細胞研究で有望な結果が出てるのはすごいね。このまま安全に成功して、他の分野（いつか損傷した心臓組織を再生させるとか）にも弾みがつくといいな。

胎児の手術ができるなんて知らなかった。技術の進歩が凄すぎる。マジで期待できる結果だね！

僕の高校には、重度の認知的・身体的障害を持つ子のための特別支援学級があったんだけど、その大半が二分脊椎症だった。もしこの幹細胞の手法で生まれる前に脊髄を修復できたら、QOLの向上は計り知れないよ。

物理的な修復は、精神的な発達面にも効果があるのかな？二分脊椎症の子は、そうじゃない子に比べて認知能力の発達がかなり遅れることが多いし。

二分脊椎症みたいな疾患は家族全員に影響するよね。昔、隣の家の娘さんが重度の二分脊椎症で車椅子生活だったし、知的・情緒面の発達も遅かった。長くは生きられないと思われてたけど、結局大人になったんだ。シングルマザーのお母さんにとっては、文字通りつきっきりの仕事だったよ。

既存の胎児手術に加えて幹細胞治療を行うことで、具体的にどんな上乗せ効果があるんだろう？通常の手術にプラスアルファでやるわけだし。

別の遺伝性疾患（嚢胞性線維症）で素晴らしい弟を亡くした身としては、こういうニュースを見るたびに、運の悪さで愛する人が弱っていくのを家族が見なくて済む未来が来るかもって希望が持てる。こうした人たちの人生を少しでも良くするために尽力している皆には本当に頭が下がる。世界に君らみたいな人がもっといればいいのに。

若干話がそれるけど、アメリカの医療における2つの側面の溝がどんどん深まってるのが目に見えてわかる。一つは、巨額の研究投資と実装のおかげで、特定の疾患に対して「何ができるか」という医療の可能性。もう一つは、普通の人がケアを受けるのがいかに難しいかという現実。主に、民間保険会社がわざと受診を難しくしてるせいなんだけど。胎児に幹細胞治療を成功させてるなんて最高だけど、病院や検査会社に行けば、何十年も同じ保険に入ってるのに急に払えない額の請求が来たって困ってるお年寄りや、ルーチン検査がメディケアの対象外になったって説明してる受付の人を必ず見かける。素晴らしい研究と、素晴らしい一般的なケア、両方がこの国にあれば理想的なんだけど。そんな日が来るかはわからないな。

これはすごい。二分脊椎症は大変で、車椅子生活で重い知的障害があるケースから、単にトイレトレーニングが難しい程度のケースまで幅が広くて、生まれるまで分からないんだ。うちの娘は今7歳で二分脊椎症だけど、痛みと喜びが詰まった長い道のりだった。最初の9ヶ月は感情が高ぶるたびに息が止まっちゃって（赤ちゃんはいつもそうだけど）、NICUで一番健康そうで一番手がかかる子だった。彼女は車椅子だけど、頭はすごく冴えてる。生後数週間で脊髄シャントの手術をして脳圧を下げたけど、そのせいで「子供の頭痛」が「猛吹雪の夜中3時に救急外来行きかも」っていうレベルの事態になる。でも彼女はすごく社交的で、会う人みんなを明るくしてくれる。こういう子供たちのQOLを改善する研究が進んでるのは嬉しい。彼女はよく「いつロボットの足がもらえるの？」って聞いてくるけど、「まずは大人がテストして安全を確認してからだよ！」って答えてる。身体障害がある人たちにとって、エキサイティングな時代だね。

そんな昔じゃない頃、医者はこういう赤ちゃんは早く死んだほうが家族のためだって決めつけて、密かに「手助け」をしてた。二分脊椎症のいとこがいたけど、彼女の母親が医者で、そんな結末を阻止したから生きられたんだ。いとこは大人になって人生を楽しんだけど、それでも感染症で早くに亡くなった。おそらくこの疾患による身体的な障害のせいだ。完全な治療への希望が見えるのは本当に素晴らしいことだよ。